第18个国际罕见病日 | 罕见病保障从“有没有”走向“好不好”，未来要如何破解超罕群体的支付难题

2025年2月28日是国际罕见病日，我国罕见病保障体系建设稳步推进，但超罕见病患者仍面临医疗可及性问题。国家药监局加快审评审批流程，推出快速通道和单臂试验审批机制，加速罕见病药品上市。尽管医保目录不断扩充罕见病用药范围，但仍存在30%的罕见病药品未被纳入医保，且支付难题亟待解决。地方层面，江苏、浙江等地探索创新保障机制，设立专项基金，减轻患者负担。首个罕见病AI大模型进入临床应用，提升诊断效率，但仍需更多病例数据支撑。商业保险与丙类目录互为补充，有望为超罕见病患者提供更完善的保障。