首款siRNA血友病疗法获批！赛诺菲新药或成重磅，基因治疗赛道再起波澜

赛诺菲的siRNA疗法Qfitlia获FDA批准，成为首个治疗A型或B型血友病（含抑制剂）的疗法，每年仅需注射6次，临床试验显示年出血率降低90%。该药已在中国提交上市申请并纳入罕见病加速通道。基因疗法虽被看好但面临高成本商业化难题，辉瑞基因疗法因350万美元定价终止开发。血友病市场规模预计扩大，国内外药企积极布局，但基因测序技术未直接涉及该疗法的研发或应用。